近日，港股科技創(chuàng)新型國際化藥企遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）(00512)再度傳來核藥研發(fā)進(jìn)展，公司全球創(chuàng)新放射性核素偶聯(lián)藥物(RDC)TLX101在海外開展的用于治療初診原發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(腦癌)的I期臨床試驗(IPAX-2)已完成全部患者入組，且未觀察到劑量限制性毒性(DLT)，包括使用最大給藥劑量(兩劑5g（885556）Bq，總給藥活性為10GBq)。
業(yè)內(nèi)人士表示，TLX101有望打破膠質(zhì)母細(xì)胞瘤傳統(tǒng)治療瓶頸，成為該領(lǐng)域開拓性的創(chuàng)新治療手段，而此次海外臨床里程碑突破，正是其臨床價值與開發(fā)潛力的有力印證。隨著遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）創(chuàng)新核藥產(chǎn)品全球化開發(fā)節(jié)奏持續(xù)加快，公司有望進(jìn)一步夯實在核藥這一全球藍(lán)海市場的領(lǐng)先地位。
TLX101臨床獲新突破，膠質(zhì)母細(xì)胞瘤創(chuàng)新療法全球領(lǐng)跑
遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）TLX101是一款用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的RDC藥物，可自由通過血腦屏障進(jìn)入大腦，并靶向膠質(zhì)母細(xì)胞瘤過度表達(dá)的L型氨基酸轉(zhuǎn)運蛋白1(LAT-1)精準(zhǔn)輻射癌細(xì)胞并促使其凋亡以達(dá)到治療效果。這種“靶向+放療”的雙重作用模式，既能精準(zhǔn)打擊實體腫瘤，又能清除手術(shù)和放療難以觸及的微小轉(zhuǎn)移灶，同時通過配套診斷試劑TLX101-CDx的PET成像技術(shù)，實現(xiàn)治療前的精準(zhǔn)患者分層。TLX101已獲得美國FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，是全球范圍內(nèi)極具潛力的腦膠質(zhì)瘤創(chuàng)新治療方案。
本次開展的IPAX-2研究作為國際多中心、開放標(biāo)簽的I期劑量探索臨床試驗，旨在評估TLX101聯(lián)合術(shù)后標(biāo)準(zhǔn)療法(體外放射治療和替莫唑胺)用于治療初診原發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的安全性與耐受性，研究覆蓋澳大利亞、奧地利、荷蘭四個研究中心，完成12例患者入組與三個劑量隊列的遞增探索。截至目前，研究已達(dá)到最大給藥劑量，且全程未觀察到劑量限制性毒性，安全性與耐受性數(shù)據(jù)表現(xiàn)優(yōu)異，為后續(xù)關(guān)鍵臨床試驗的最大耐受劑量確定提供了堅實依據(jù)。患者在研究結(jié)束前將繼續(xù)接受標(biāo)準(zhǔn)治療，研究結(jié)束后將確認(rèn)MTD作為主要終點。
與此同時，TLX101用于治療復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的關(guān)鍵性研究(IPAX BrIGHT)正在澳大利亞和荷蘭積極入組患者并給藥，同時也已在奧地利和比利時獲批，即將開始患者入組。這標(biāo)志著TLX101將成為首個進(jìn)入膠質(zhì)母細(xì)胞瘤III期開發(fā)的放射性藥物療法，臨床開發(fā)進(jìn)程持續(xù)領(lǐng)跑全球。
此前TLX101已完成的海外II期臨床試驗(IPAX-Linz研究)已初步驗證TLX101的臨床獲益。臨床結(jié)果表明，接受TLX101治療的復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者中位總生存期(OS)約為11.9個月(自初次診斷起約32.2個月)，顯著優(yōu)于傳統(tǒng)治療方案，且整體安全性良好，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，為產(chǎn)品后續(xù)臨床開發(fā)與應(yīng)用奠定了扎實基礎(chǔ)。
據(jù)悉，中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤是全球第十大死亡原因，其中高達(dá)90%是腦腫瘤。膠質(zhì)母細(xì)胞瘤來源于星形膠質(zhì)細(xì)胞，占全部原發(fā)惡性中樞系統(tǒng)惡性腫瘤的50.1%，是最具侵襲性的原發(fā)性腦腫瘤之一，也被稱為“癌癥之王”。該疾病在世界衛(wèi)生組織(WHO)分類中被列為4級，意味著惡性程度最高。我國腦膠質(zhì)瘤年發(fā)病率約為6.4/10萬人，其中膠質(zhì)母細(xì)胞瘤年發(fā)病率為3～5/10萬，診斷時的中位年齡為65歲。該腫瘤惡性程度高、復(fù)發(fā)率極高，即便接受手術(shù)、放療、化療聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療，患者中位生存期僅12-15個月，5年存活率約10%，長期以來存在巨大未被滿足的臨床需求。
根據(jù)貝哲斯咨詢調(diào)研數(shù)據(jù)，2023年全球膠質(zhì)母細(xì)胞瘤治療市場容量已達(dá)75.22億元人民幣，預(yù)計到2029年全球膠質(zhì)母細(xì)胞瘤治療市場規(guī)模將會達(dá)到139.68億元，年均復(fù)合增長率約8.8%。未來若遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）TLX101開發(fā)進(jìn)展順利，則有望提供全新的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤治療手段，并為公司提供新的業(yè)績增長點。
全鏈布局全球引領(lǐng)，遠(yuǎn)大醫(yī)藥核藥抗腫瘤版圖持續(xù)加固
TLX101海外實現(xiàn)里程碑突破，不僅是產(chǎn)品臨床開發(fā)的重要勝利，更是遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）在核藥抗腫瘤領(lǐng)域全球化布局、全產(chǎn)業(yè)鏈構(gòu)建與診療一體化戰(zhàn)略的深度兌現(xiàn)。近年來，遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）持續(xù)深耕核藥抗腫瘤賽道，以全球化視野搭建起覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、配送、銷售的全鏈條產(chǎn)業(yè)體系，成為全球核藥抗腫瘤領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)。
在全球化布局層面，公司構(gòu)建起以波士頓、成都為核心的研發(fā)基地，以波士頓、法蘭克福、新加坡、成都為支撐的生產(chǎn)基地，搭配覆蓋全球50多個國家和地區(qū)的商業(yè)化網(wǎng)絡(luò)，實現(xiàn)創(chuàng)新核藥從源頭研發(fā)、規(guī)模化生產(chǎn)到全球推廣的全流程貫通。同時，公司成都溫江放射性藥物研發(fā)及生產(chǎn)基地，作為全球首個核藥全產(chǎn)業(yè)鏈閉環(huán)平臺，實現(xiàn)同位素制備、核藥研發(fā)、生產(chǎn)臨床、商業(yè)化全鏈條自主可控，徹底破解核藥領(lǐng)域“卡脖子”難題，為全球創(chuàng)新產(chǎn)品的快速產(chǎn)業(yè)化提供堅實保障，為公司實現(xiàn)了源頭創(chuàng)新與全球臨床開發(fā)能力。
在產(chǎn)品管線布局層面，公司堅定踐行“診療一體化”核心理念，構(gòu)建起多層次、高質(zhì)量的核藥創(chuàng)新矩陣。目前公司在研發(fā)注冊階段布局16款創(chuàng)新核藥產(chǎn)品，涵蓋68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在內(nèi)的5種關(guān)鍵放射性核素，全面覆蓋肝癌、前列腺癌、腎癌、腦癌等七大高發(fā)癌種，形成診斷與治療協(xié)同、多適應(yīng)癥覆蓋的完善管線格局。截至目前，公司已有6款創(chuàng)新RDC藥物進(jìn)入注冊臨床研究，其中一款已進(jìn)入NDA階段，三款已進(jìn)入III期臨床階段，是國內(nèi)進(jìn)入III期臨床研究的診斷與治療類RDC創(chuàng)新藥（886015）儲備最多的企業(yè)，在全球范圍內(nèi)也具備極為豐富的產(chǎn)品管線與診療一體化布局優(yōu)勢。
依托持續(xù)強化的全產(chǎn)業(yè)鏈壁壘與全球化創(chuàng)新能力，遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）核藥抗腫瘤板塊保持高質(zhì)量高速增長，核心產(chǎn)品放量與創(chuàng)新管線推進(jìn)形成良性循環(huán)，創(chuàng)新壁壘產(chǎn)品收入占比持續(xù)提升，成為公司長期發(fā)展的核心增長引擎。本次TLX101海外臨床突破，進(jìn)一步深化了公司在腦癌領(lǐng)域的治療布局，并驗證了公司“Go Global”全球化發(fā)展戰(zhàn)略。
遠(yuǎn)大醫(yī)藥（HK0512）表示，未來，公司將繼續(xù)堅守以患者為中心的創(chuàng)新理念，持續(xù)加大全球核藥領(lǐng)域的研發(fā)投入，加速重磅創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床推進(jìn)與轉(zhuǎn)化，不斷豐富與完善核藥產(chǎn)品管線與全產(chǎn)業(yè)鏈布局，以全球化運營、雙循環(huán)發(fā)展的戰(zhàn)略格局，持續(xù)鞏固在全球核藥抗腫瘤領(lǐng)域的領(lǐng)軍地位，為攻克更多惡性腫瘤、提升全球患者生存質(zhì)量、推動中國核藥產(chǎn)業(yè)邁向世界前沿持續(xù)貢獻(xiàn)力量。
