西部證券發(fā)布研報(bào)稱(chēng)，持續(xù)看好布局前沿創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)、國(guó)際合作新模式驅(qū)動(dòng)下具備全球競(jìng)爭(zhēng)力的小核酸優(yōu)質(zhì)標(biāo)的。siRNA藥物正逐漸從罕見(jiàn)病向慢病拓展、從肝靶向向全身靶向跨越，關(guān)注遞送系統(tǒng)突圍(肝靶向優(yōu)化、肝外遞送突破、新型遞送平臺(tái))、靶點(diǎn)創(chuàng)新(多靶點(diǎn)1+1>2布局)、適應(yīng)癥拓展(心血管、代謝、腫瘤、自免、CNS等領(lǐng)域)、化學(xué)修飾升級(jí)、AI賦能藥物設(shè)計(jì)、聯(lián)用策略與產(chǎn)業(yè)化升級(jí)等行業(yè)趨勢(shì)。
西部證券（002673）主要觀點(diǎn)如下：
小核酸藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之后的第三類(lèi)革命性藥物，近年來(lái)遞送系統(tǒng)的突破極大提升了行業(yè)發(fā)展
siRNA通過(guò)在mRNA水平(轉(zhuǎn)錄后階段)而非蛋白質(zhì)水平(翻譯后階段)發(fā)揮作用，能夠抑制無(wú)法通過(guò)現(xiàn)有抑制劑靶向或難以開(kāi)發(fā)抑制劑的靶點(diǎn)，也被稱(chēng)為“不可成藥靶點(diǎn)”。這一特性使其不再局限于少數(shù)可成藥蛋白，極大拓展了潛在治療范圍。目前小核酸正處于蓬勃發(fā)展階段，BD交易活躍，全球MNC藥企持續(xù)加碼布局，國(guó)產(chǎn)企業(yè)迎來(lái)出海（885840）機(jī)遇。
諾華：近年重點(diǎn)布局核酸藥物方向，頻繁收購(gòu)優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)
Leqvio由諾華（NVS）與Alnylam通過(guò)許可與合作協(xié)議共同開(kāi)發(fā)，諾華（NVS）擁有全球范圍內(nèi)的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。Leqvio是諾華（NVS）心血管-腎臟-代謝(CRM)治療領(lǐng)域核心資產(chǎn)之一，在美國(guó)先進(jìn)降脂藥市場(chǎng)中憑借長(zhǎng)效給藥優(yōu)勢(shì)(每6個(gè)月注射一次)逐步提升市場(chǎng)份額，尤其在他汀類(lèi)藥物不耐受或控制不佳的患者群體中滲透率較高;英格司蘭當(dāng)前臨床研究逐步布局早期預(yù)防、適用人群拓展、疾病長(zhǎng)期管理。Leqvio的成功商業(yè)化驗(yàn)證了該平臺(tái)在慢性病治療中的潛力，為后續(xù)xRNA類(lèi)藥物研發(fā)與上市提供了經(jīng)驗(yàn)。
Alnylam：目標(biāo)2030年解決所有主要組織的RNAi遞送挑戰(zhàn)
公司擁有三大遞送系統(tǒng)平臺(tái)：脂質(zhì)納米顆粒(LNPs)、GalNAc偶聯(lián)、2’-O-十六烷基(C16)偶聯(lián)平臺(tái)，展望2030年戰(zhàn)略目標(biāo)，公司預(yù)期：1)打造可持續(xù)的TTR產(chǎn)品組合;2)提供可預(yù)防、阻止或逆轉(zhuǎn)疾病的療法，將RNAi療法遞送范圍擴(kuò)展至10種組織類(lèi)型，臨床研發(fā)管線(xiàn)增至40+項(xiàng)目;將約30%的營(yíng)收投入non-GAAP研發(fā)費(fèi)用;3)驅(qū)動(dòng)可持續(xù)、盈利性增長(zhǎng)。
Arrowhead：其靶向RNA分子平臺(tái)(TRiM)可實(shí)現(xiàn)7種細(xì)胞/組織類(lèi)型遞送
公司擁有20個(gè)臨床階段項(xiàng)目(其中11個(gè)為全部權(quán)益、9個(gè)合作開(kāi)發(fā))，涵蓋罕見(jiàn)病與高發(fā)病率疾病，并計(jì)劃每年新增2-3個(gè)新的臨床項(xiàng)目。TRiM平臺(tái)具有活性強(qiáng)(沉默效果深、持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)，可解鎖以往無(wú)法成藥的靶點(diǎn))、特異性高(優(yōu)化觸發(fā)序列和修飾模式，降低脫靶效應(yīng))、通用性廣(支持多種給藥途徑，可觸及多種組織)、設(shè)計(jì)簡(jiǎn)潔(便于快速藥物開(kāi)發(fā)，規(guī)?；a(chǎn)成本相對(duì)較低)等優(yōu)勢(shì)。公司在研管線(xiàn)ARO-INHBE與ARO-ALK7Ph1/2a中期數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出令人鼓舞的積極信號(hào)。
IONIS：小核酸療法領(lǐng)域先驅(qū)企業(yè)，專(zhuān)注心血管代謝和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域
核心技術(shù)平臺(tái)涵蓋反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、MsPANMA、DNA編輯等多種機(jī)制，且優(yōu)化并驗(yàn)證了RNase H介導(dǎo)降解、RNA剪接調(diào)控等多種模式，適配不同疾病靶點(diǎn)需求。公司2025年成功進(jìn)入商業(yè)化階段，首次獨(dú)立推出兩款藥物TRYNGOLZA(Olezarsen)和DAWNZERA(Donidalorsen)。公司預(yù)計(jì)長(zhǎng)期依托全資品種峰值銷(xiāo)售+合作品種權(quán)益分成構(gòu)建穩(wěn)定收益結(jié)構(gòu)。
禮來(lái)：頻繁出手交易，打造代謝疾病下一代療法
禮來(lái)（LLY）以代謝疾病為核心、多技術(shù)路徑并行、全球合作+收購(gòu)并舉，快速構(gòu)建覆蓋RNAi、ASO、RNA編輯、環(huán)狀RNA、AI寡核苷酸的全平臺(tái)管線(xiàn)，重點(diǎn)強(qiáng)化肝外遞送與長(zhǎng)效慢病治療能力。
風(fēng)險(xiǎn)提示：地緣政治風(fēng)險(xiǎn);創(chuàng)新藥（886015）研發(fā)進(jìn)展不確定性;商業(yè)化進(jìn)展不及預(yù)期;藥品降價(jià)風(fēng)險(xiǎn);醫(yī)藥行業(yè)政策風(fēng)險(xiǎn)等。
